西奈山 Tisch 癌症研究所的研究人员已经确定了一种比标准治疗更有效且更安全的治疗方法，可以治疗癌症患者骨髓移植的严重、有时甚至是致命的副作用。2 期临床试验的结果于 12 月在血液学会 (ASH) 年会上公布。

在青少年和成人中进行的临床试验发现，一种抑制移植物抗宿主病 (GvHD) 患者免疫系统的药物比目前的标准治疗类固醇更安全。GvHD 是一种副作用，发生在接受过供体骨髓移植以治疗血癌的患者身上。该研究使用在西奈山开发的血液测试来确定最有可能从新疗法中受益的 GvHD 患者。

“众所周知，类固醇会在需要 GvHD 治疗的骨髓移植受者中引起许多并发症，例如严重感染、骨骼和肌肉损伤、睡眠不佳和生活质量差，”医学助理教授(血液学)Aaron Etra 说。和肿瘤内科)在 Tisch 癌症研究所，他们在 ASH 会议上介绍了这项研究。

“针对 GvHD 的无类固醇治疗将是改善移植结果的重要进步，但它不太可能是所有患者的最佳选择。能够使用 GvHD 生物标志物来个性化治疗强度是该试验成功的关键， ”Tisch 癌症研究所医学教授(血液学和肿瘤内科)医学博士 John Levine 补充道，他也是这项研究的共同资深作者。西奈山医学院的学生亚历山德拉·卡佩里尼 (Alexandra Capellini ) 是共同第一作者。

当来自供体的细胞攻击受体的健康器官时，就会发生 GvHD。它导致某些组织蛋白释放到血液中;这些蛋白质可以用作生物标志物来量化组织损伤的严重程度。这些生物标志物水平低的患者通常对治疗反应良好，但在此之前无法识别它们。西奈山的一个研究实验室能够在 30 小时内量化从患者身上获取的血液样本中的 GvHD 生物标志物，这使得在需要快速开始治疗的患者中研究这种治疗成为可能。

该试验的结果与接受类固醇治疗的匹配对照组患者进行了比较。这项研究发现，短期疗程的 itacitinib(一种可以抑制免疫系统的 JAK1 抑制剂)产生非常高的反应率，比类固醇治疗更快。对 itacitinib 的反应与类固醇一样持久，长期结果同样好。

itacitinib 和类固醇对 86% 的患者均有效。itacitinib 的一年生存率为 88%，而类固醇为 80%。接受 itacitinib 治疗的患者严重感染也显着减少，这可能是由于暴露于全身性类固醇显着减少的结果。

“这是第一次有人能够使用实时 GvHD 生物标志物来识别可以降低治疗的低风险患者，”The Tisch 医学教授(血液学和内科肿瘤学)医学博士 James L Ferrara 说。癌症研究所，以及这项研究的共同资深作者。“西奈山开发了这种生物标志物方法，使我们能够为患者及其生活质量展示这一新的、有意义的发现。”