都柏林三一学院的科学家们开发了一种新的基因疗法，这种疗法有望在一天之内治疗一种眼病，这种疾病会导致视力的逐步丧失，并影响全球成千上万的人。

这项研究涉及与皇家维多利亚眼耳医院和马特医院的临床团队的合作，该研究还对与衰老有关的神经系统疾病提供了更广泛的含义。

科学家们于2020年11月26日(星期四)在领先的神经科学前沿杂志上发表了他们的研究结果。

优势视神经萎缩(DOA)

DOA以视神经为特征，通常在成年早期就开始在患者中引起症状。这些包括中度视力丧失和一些色觉缺陷，但是严重程度各不相同，症状会随着时间的流逝而恶化，有些人可能变得盲目。当前尚无预防或治愈DOA的方法。

基因(OPA1)提供了在人体细胞和组织中发现蛋白质的指令，该蛋白质对于维持线粒体中适当的功能至关重要，而线粒体是细胞的能量产生器。

如果没有OPA1产生的蛋白质，线粒体功能将达不到最佳状态，而在健康细胞中相互连接良好的线粒体网络将受到极大破坏。

对于那些患有DOA的人，正是OPA1突变和线粒体功能异常导致了该疾病的发作和发展。

新基因疗法

三位一体遗传与微生物学院的丹尼尔·马洛尼博士和简·法拉尔教授领导的科学家们开发了一种新的基因疗法，该疗法成功地保护了用针对线粒体的化学药物治疗并因此患有功能障碍的小鼠的视觉功能。线粒体。

科学家们还发现，他们的基因疗法改善了含有OPA1基因突变的人类细胞中线粒体的功能，从而希望它对人类有效。

研究员马洛尼博士说：

“我们使用了一种聪明的实验室技术，使科学家可以使用经过特殊设计的无害病毒为需要该细胞的细胞提供特定的基因。这使我们能够直接改变我们处理过的细胞中线粒体的功能，从而提高其产生细胞的能力。能量反过来有助于保护它们免受细胞损伤。