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研究:药物可显着减轻亨廷顿舞蹈病患者的舞蹈病症状

导读 根据最近由 UTHealth Houston 研究员 Erin Furr Stimming 医学博士领导的一项国际研究,与安慰剂相比,药物 valbenazine 在统计学

根据最近由 UTHealth Houston 研究员 Erin Furr Stimming 医学博士领导的一项国际研究,与安慰剂相比,药物 valbenazine 在统计学上改善了舞蹈病,舞蹈病是一种通常与亨廷顿舞蹈症相关的运动障碍,他是 KINECT-高清亨廷顿研究小组。

该研究结果发表在《柳叶刀神经病学》杂志上,一年前,神经病学教授兼休斯顿麦戈文医学院 Memorial Hermann 主席 Furr Stimming 在美国神经病学学会 2022 年年会上提交了研究结果的早期摘要在西雅图。

“积极的研究结果提醒我们有理由抱有希望,”Furr Stimming 说,他也是 UTHealth Houston Neurosciences 的美国亨廷顿病协会卓越中心主任。“与亨廷顿舞蹈病相关的舞蹈病会对生活质量和功能独立性产生负面影响;因此,研究其他药物来解决这种标志性运动症状势在必行。”

III 期、随机、双盲、安慰剂对照的 KINECT-HD 研究招募了 128 名参与者,旨在评估 valbenazine 作为一种每日一次的治疗药物减少与亨廷顿氏病相关的舞蹈病的疗效,以及评估药物的安全性和耐受性。Valbenazine 是一种选择性囊泡单胺转运蛋白 2 (VMAT 2) 抑制剂,尚未获得美国食品和药物管理局的批准。舞蹈病是一种不自主、不规则的运动,是亨廷顿舞蹈病的主要运动特征。

与安慰剂相比,valbenazine 在亨廷顿舞蹈症患者中表现出统计学上显着的舞蹈症状减轻和总体舞蹈病严重程度的改善。早在研究的第二周就看到了改善,因为参与者完成了最低的研究剂量(40 毫克),随着剂量的间隔调整,在随后的所有访问中与安慰剂相比持续有更大的改善。在为期 12 周的试验结束时,82% 的 valbenazine 治疗参与者服用了 80 mg。

值得注意的是,KINECT-HD 标志着亨廷顿病健康指数 (HD-HI) 首次在 III 期试验中实施。HD-HI 是一种患者报告的结果测量,旨在评估亨廷顿氏舞蹈病功能对治疗干预的反应有临床意义的变化。与接受安慰剂的患者相比,接受 valbenazine 的患者报告活动能力和手/手臂功能得到改善,异常运动造成的负担减轻。

“我们非常感谢参与者和护理伙伴对这项研究的奉献,”Furr Stimming 说。

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