患有罕见类型软组织癌的儿童和成人现在将拥有一种可能产生重大影响的新治疗方案。

食品和药物管理局已批准免疫治疗药物atezolizumab (Tecentriq) 用于晚期肺泡软部肉瘤(ASPS) 已经扩散到身体其他部位或无法通过手术切除的患者。

国家癌症研究所 (NCI) 癌症治疗和诊断部发展治疗诊所的Alice Chen 博士说：“这一批准将对治疗特别具有挑战性的罕见疾病产生巨大影响。”数据中心)。

这种癌症始于连接并包围器官和其他组织的软组织。它传播缓慢，但一旦传播通常是致命的。化疗对它不起作用，新的靶向治疗，包括称为酪氨酸激酶抑制剂的药物，没有持久的效果。

每年约有 80 人接受 ASPS 诊断。大约 50% 的转移性疾病患者在五年后仍然存活。这种癌症主要影响青少年和年轻人。

该批准是根据国立卫生研究院 (NIH) 下属的 NCI 领导的非随机 2 期试验结果获得的。该药物被批准用于 2 岁及以上的人群。

DCTD 主任James Doroshow 博士说，试验中大约 40% 的患者在马里兰州的 NIH 临床中心接受治疗。

Doroshow 在 NCI新闻发布会上说：“我们从世界各地引进患者的能力是进行这项研究的关键因素。 ”

这是在 NCI 资助的实验治疗临床试验网络中进行的第一项获得药物批准的研究。

“对于实验治疗临床试验网络的研究人员以及 ASPS 患者社区和罕见癌症研究来说，这是一个重要的里程碑，”研究负责人Elad Sharon 博士说。

这一批准也标志着该药物首次被批准用于儿童。陈说，NCI 癌症研究中心的儿科肿瘤科帮助招募儿童参加试验。

“这项研究是儿科和肿瘤内科合作的一个重要例子，它使患有非常罕见癌症的儿童能够获得有效的新疗法，”儿科肿瘤科的John Glod 博士说。“整个研究团队感谢参与研究并使这项工作成为可能的患者。”

Atezolizumab 的作用是帮助免疫系统对癌症做出更强烈的反应。该药物是一种抗 PD-L1 免疫检查点抑制剂，被批准用于多种癌症类型的患者，包括肝癌、黑色素瘤和肺癌。

FDA 于 2020 年授予该药物突破性疗法认定，用于治疗转移性 ASPS 患者。

这意味着该药物符合 FDA 的加速开发和审查标准。去年，该机构授予 atezolizumab 治疗一般软组织肉瘤的孤儿药称号，这一地位为公司开发罕见疾病药物提供了激励。

NCI 的 2 期试验招募了 49 名 2 岁及以上患有 ASPS 的不同种族患者。患者每 21 天接受一次 atezolizumab 输注。

大约三分之一的患者对治疗有一定程度的肿瘤缩小反应。大多数其他患者病情稳定。

根据这项研究，接受过两年治疗的患者有机会在密切监测下休息长达两年的治疗。这些休息的患者都没有疾病进展。

大约 41% 的接受该药物的患者出现了严重的副作用，包括贫血、腹泻、皮疹、头晕、高血糖和四肢疼痛，但没有患者因为副作用而退出研究。

“这一批准代表了罕见疾病的胜利，这些疾病在临床试验中尚未得到充分研究，”陈说。“对于一种罕见疾病的批准，能够对这些年轻人的生活产生影响，意义重大。”

研究团队现在正在ASPS患者中使用 atezolizumab 进行额外的试验。这包括将药物与其他疗法结合使用。

基因泰克是罗氏集团的成员，也是 atezolizumab 的制造商，通过合作研发协议向 NCI 提供了该药物。